2022-04-17

ランダム化比較試験（RCT）

ランダム化比較試験（RCT）とは

ランダム化比較試験（RCT）は、新しい治療法や介入をテストする際に偏りを減らすことを目指す科学的実験の一種です。参加者はランダムに処置群（介入を受ける）または対照群（プラセボまたは標準治療を受ける）に割り当てられます。

因果推論におけるRCT

RCTは、因果推論において基盤となるものであり、高い内部妥当性を提供します。対照群と処置群への被験者のランダム割り当ては、処置自体以外の結果に影響を与える可能性のある交絡変数（処置自体以外の要因）を排除するのに役立ちます。そのため、グループ間の結果の違いは介入に帰因され、因果関係が確立されることになります。

RCTと反事実

RCTは反事実の概念に基づいており、以下の質問に答えます。

処置がなかった場合、同じ個人に何が起こったでしょうか？

同じ個人に対して処置を行うと同時に行わないことはできないため、代わりに対照群を反事実の代理として利用します。対照群は、平均的には、処置を除いて2つのグループが同じであるという仮定のもとで、処置群の反事実の結果を代表します。この反事実のフレームワークによって、RCTの結果から因果関係を推論することが可能になります。

RCTの設計

RCTの設計にはいくつかの重要なステップがあります。まず、明確な研究問題と仮説を策定する必要があります。通常、2つ以上のグループ間の結果の比較を含みます。次に参加者を募集し、対象集団を代表するために適格基準を定義します。

参加者を処置群または対照群にランダムに割り当てることは次の重要なステップです。このプロセスにより、グループ間の結果の違いが参加者間の既存の違いではなく介入に帰因できるようになります。

次に、処置群は介入を受け、対照群はプラセボまたは標準治療を受けます。両グループは一定期間にわたって監視され、興味のある結果データが収集されます。

最後の段階では、収集されたデータの統計分析が行われ、介入の効果を評価します。研究のデザインによっては、処置群と対照群の平均結果尺度を比較したり、特定のイベントが発生するまでの時間を分析したりすることがあります。

RCTの制約事項

RCTは介入の有効性を判断するためのゴールドスタンダードですが、いくつかの制約事項が存在します。例えば、希少な疾患や長期的な結果に関しては、実施に費用と時間がかかる場合があります。

被験者と研究者が参加者がどのグループに所属しているかを知らないようにするブラインディングは、時には困難になることがあります。ブラインディングが不可能である場合、または研究中にブラインディングが崩れた場合、バイアスが導入される可能性があります。

また、ランダム化は既知および未知の交絡変数をグループ間で均等にするのに役立ちますが、均等に分布していない要因による隠れたバイアスの可能性を完全に排除するわけではありません。

倫理的な考慮事項も課題となる場合があります。例えば、効果が証明された処置を対照群から差し控えることは倫理的に問題がある場合があります。

ケーススタディ

医療科学

RCTは医療科学の分野において重要な貢献をしています。例えば、現在市場に出回っている多くの薬剤の有効性は、RCTによって確立されました。

その中でも注目すべき例としては、ポリオワクチンの効果の発見があります。1950年代には、ジョナス・ソークによって開発されたワクチンの効果を検証するために、約200万人の子供を対象にしたRCTが実施されました。その試験はワクチンの安全性と有効性を明確に証明し、世界的なワクチン接種キャンペーンを通じてポリオをほぼ根絶する結果をもたらしました。

社会科学

RCTは社会科学でも効果的に利用されています。例えば、教育の分野では、RCTが様々な介入の学生の学習成果への影響を評価するために使用されています。

ある研究では、クラスサイズの縮小が学業成績に与える影響を調査しました。学校はランダムに小規模クラスまたは通常のクラスに割り当てられ、時間とともに学生の成績が測定されました。この研究では、小規模クラスの学生が有意に良い成績を収めることがわかり、クラスサイズが学業成績に直接的な影響を与えることが強力な証拠となりました。